患者支持

神经退行性疾病

tau蛋白病和α-突触核蛋白病在一系列神经退行性疾病中起关键作用。tau蛋白可以聚积在大脑的不同部位,导致多种神经退行性疾病。α-突触核蛋白病是由异常的α-突触核蛋白(αSyn)聚积在神经元和胶质细胞中形成不溶性纤维,导致的神经退行性疾病,

以下是这些异常蛋白所导致的疾病,简述如下:

对人类健康的威胁

全球约有5000万人罹患AD

截至2050年,AD患者估计高达1亿3千万人

约1000万人罹患帕金森病(PD)

阿尔茨海默病(AD)

阿尔茨海默病(AD)是失智症中发病率最高的一种疾病。表现为进行性记忆丧失和认知障碍。病理上则有淀粉样蛋白-β(Aβ)斑块以及脑细胞内过度磷酸化的tau蛋白所形成的神经纤维缠结,甚至,tau病理进一步还可分为3个重复(3R)和4个重复(4R)两种形式的tau蛋白堆积。部分AD的进展反映出tau蛋白聚积物会如同朊病毒一般,可能沿着突触连接的神经元网络,扩散到不同的脑区。近年来的研究表明,tau病理与AD患者认知功能下降密切相关。因此,抗tau蛋白免疫疗法最近成为AD潜在治疗的主要重点。

也有一些原发性tau蛋白病变是以3R或4R形式的tau蛋白在不同脑区堆积所引起的神经退行性疾病,简述如下。

额颞叶失智症(FTLD或FTD)

额颞叶失智症(FTLD)是早发性失智症的第二大原因;其特征是因神经元丢失、海绵样变化和胶质细胞增生导致额叶和颞叶萎缩。不过,在约20-30%的患者中,本病是由于那些在脑部起到重要功能的tau蛋白或其他蛋白在编码时发生基因突变所致。临床上,患者表现出行为和/或语言障碍,但也会出现在PD、PSP和CBD这些运动障碍为主的疾病。在早期阶段,很难区分这些不同类型的额颞叶失智症。

dad with kid on shoulders - patients

皮克病(PiD)

皮克病(PiD)是额颞叶失智症的一种,其特征为在脑中的海马体和额叶皮质中发现病变的皮克体,导致渐进式失智。皮克体多由异常的3Rtau蛋白堆积而成。因此,需要更精确的诊断该病的生物标志物,如PET成像、血浆或CSF标志物。目前皮克病尚无已核准可改变病程的疗法。

皮质基底节变性(CBD)

皮质基底节变性(CBD)是一种罕见疾病,会导致运动、语言、记忆和吞咽功能问题逐渐恶化。与其他tau蛋白病一样,在早期阶段会与PD、PSP或LBD混淆、难以精确区分。由于4R形式的tau蛋白堆积,CBD患者出现有额叶脑区和基底神经节萎缩的情况。

older woman with kane - patients

帕金森病(PD)

帕金森病是第二常见的神经退行性疾病,系因脑部黑质区域发生神经元损失所致,而黑质的重要性在于调节控制运动功能的基底神经节的多巴胺水平。因此,PD患者多出现脑内多巴胺水平逐渐下降的情况。PD患者通常表现出运动障碍,如步态减慢、震颤和失去平衡,但也可能表现出非运动症状,包括精神和睡眠障碍。PD主要由异常形式的α-突触核蛋白堆积引起,正常的α-突触核蛋白在神经沟通传导的过程中至为重要。尽管现有许多针对PD运动症状的有效疗法,但尚未有获得批准可改变病程的疗法。

路易体失智症(LBD)

路易体失智症(LBD),如同帕金森病,是由聚集的α-突触核蛋白在脑中堆积形成路易体所引起的神经退行性疾病。LBD患者通常表现出像是幻觉、认知功能进行性下降的精神疾病症状;在疾病后期阶段,运动障碍与PD患者身上所表现的症状相似。与其他tau蛋白病一样,目前尚无已获得批准可减缓或停止疾病进展的疗法。

临床试验信息

申办方
方案名称
进度公示

Apinoia Therapeutics, LLC

A Phase 1, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Single Ascending Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of APNmAb005 in Healthy Subjects

NCT05344989

APRINOIA Therapeutics Inc.

APN1607-201
Evaluation of [18F]APN-1607 positron emission tomography (PET).
Uptake in AD Patients
Compared With Healthy Subjects

NCT04141150

Suzhou APRINOIA Therapeutics Co., Ltd

APN-1607-301
A Phase 3, Multicenter Study of [18F]APN-1607 PET in Subjects With AD Compared to HC

In progress

Invicro

Evaluation of [18F]APN-1607 as a PET Biomarker

NCT05005819

Nanjing First Hospital, Nanjing Medical University

Clinical Evaluation of [18F]APN-1607 PET Uptake in Alzheimer’s Disease Patients

NCT05043675

Chang Gung Memorial Hospital, Linkou

Topography Staging and Dual Phase Image Quantification of Tau PET in Cognitive Impairment Subjects

NCT04169126

Chang Gung Memorial Hospital

Image Characteristic and Longitudinal
Follow-up of 18F-PMPBB3 (APN-1607) PET for Progressive Supranuclear Palsy

NCT04541836

National Taiwan University Hospital

Establishing 18F PMPBB3 (APN 1607) PET Imaging Markers for Diagnosis of Tauopathy Parkinsonism Syndromes

NCT04557865

病患支持团体列表

Family with Flowers smiling

阿尔茨海默病协会
225 N Michigan Ave, 17th floor,
Chicago, IL 60601
800.272.3900
https://www.alz.org/help-support

美国帕金森病协会
POB 61420
Staten Island, NY 10306
800.223.2732
https://www.apdaparkinson.org/

美国阿尔茨海默病基金会
322 Eighth Avenue, 16th floor
New York City, NY 10001
866.232.8484
https://alzfdn.org/

帕金森基金会
200 SE 1st Street, Suite 800,
Miami, FL 33131
800.473.4636
https://www.parkinson.org/

肌萎缩侧索硬化症协会
1300 Wilson Boulevard, Suite 600
Arlington, VA 22209
800.782.4747
https://www.als.org/

治疗进行性核上性麻痹
1216 Broadway, 2nd floor
New York City, NY 10001
800.457.4777
https://www.psp.org/ineedsupport/supportgroups/

东北肌萎缩侧索硬化联盟(NEAL)
177 E Colorado Blvd, Suite 200
Pasadena, CA 91105-1955
855.437.4823
https://www.neals.org/

迈克尔·J福克斯帕金森病基金会
POB 4777
New York City, NY 10163-4777
212.509.0995
https://www.michaeljfox.org/

国家罕见病组织(NORD)
1900 Crown Colony Drive, Suite 310
Quincy, MA 02169
617.249.7300
https://rarediseases.org/

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