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神经退行性疾病是残酷无情的、且通常会致命,影响人们的认知、行为以及运动方面等最基本的功能,例如记忆、思考、表达、行走、呼吸等。由于我们对疾病神经退行性疾病病理机制的理解尚不完整,且迄今仍无容易测量的生物标志物用以预测或追踪患者的疾病进展,导致精准诊断的药物及工具依然缺乏,进一步对治疗药物的开发造成严峻挑战。

尽管近年来在神经科学和神经学领域取得了重大进展,但患者仍殷切期盼,能否有更好的办法来治疗神经退行性疾病。

全球约有5000万人罹患阿尔茨海默病(AD)

截至2050年,AD病患估计高达1亿3千万人

约1000万人罹患帕金森病(PD)

且伴随着人口老龄化问题而不断增长。除此之外,还有超过20种临床病理会导致神经退行性病变,
可以想见,神经退行性疾病将持续给患者、患者家庭和整个社会带来沉重负担和损害

新旭生技聚焦两类病态蛋白所导致的神经退行性疾病,分别是:tau蛋白病(包括阿尔茨海默病和进行性核上性麻痹(PSP)),以及α-突触核蛋白病(包括帕金森病和路易体失智症(LBD))。

tau蛋白病

tau蛋白病主要是由聚积的tau蛋白引起的神经退行性疾病。tau蛋白有天然正常型态和有毒型态,前者是维持神经元微管稳定和维护大脑健康的重要组成成分,后者在tau蛋白病中不断堆积,并导致神经元死亡。

此外,毒性tau蛋白还会进一步“感染”邻近的健康细胞。毒性tau蛋白可在神经元间传递,并扩散至不同脑区,结果导致进行性脑部退化。根据tau蛋白病变严重程度,到了疾病发展后期,患者通常会出现认知和行为缺陷,并伴随著运动障碍。

主要的tau蛋白病包括阿尔茨海默病(AD)、进行性核上性麻痹(PSP)和额颞叶失智症(FTD)。

Tauopathies Alzheimers chart

α-突触核蛋白病

α-突触核蛋白病是一种由异常α-突触核蛋白(αSyn)聚积在神经元和神经胶质内形成不溶性纤维所引起的神经退行性疾病。

在发病机制上,这些疾病通常伴有αSyn代谢紊乱,引发高αSyn水平和αSyn堆积。

αSyn异常种类可能与多个系统变性有关,引起广泛的临床综合症,包括失智和运动障碍。主要α-突触核蛋白病包括帕金森病(PD)、路易体失智症(LBD)和多系统萎缩症(MSA)。

older man α-synucleinopathies

PDD=帕金森病失智//ALS=肌萎缩侧索硬化症//CBD=皮质基底节变性//Pick/bvFTD=皮
克病,行为变异额颞叶型失智症。

我们的解决方案

我们利用精准神经科学技术,依托小分子和生物制剂,开发数个不同的诊断和治疗平台来检测和靶向神经退行性疾病病理。

Scientist in lab - Diagnostics

诊断

新旭生技为神经退行性疾病的非侵入性诊断提供了创新解决方案。我们的正电子断层扫描(PET)示踪剂靶向病理性蛋白聚积物,并显示其在大脑中的分布。这个方法为临床医生对不同神经退行性疾病进行鉴别诊断,提供关键信息。我们的PET示踪剂还能定量监测疾病进展,为当前或新型治疗方案的有效性进行个体化评估。

治疗

新旭生技的筛选平台所得到的候选化合物,用以精确中和潜在疾病的病态蛋白聚积物。我们的小分子药物组合主要通过蛋白酶体或自噬降解机制去除不同的蛋白聚积物,如降解剂,从神经元内部阻截疾病。另外,公司开发的抗体药物,还可进一步保护细胞外间隙并阻止病理性蛋白聚积物“扩散”,从而减缓甚至阻止疾病进程。

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