- 该投资支持新旭生技将精准医疗引入神经科学、推进公司的诊断和治疗管线的卓越努力
- 资金支持新旭生技将一项中枢神经系统（CNS）蛋白降解剂候选药物计划推入新药临床试验申请（IND）的目标
- 所得款项还将推进新旭生技后期阶段的tau PET示踪剂应用在进行性核上性麻痹（PSP）诊断的全球单一关键性三期临床试验
美国马萨诸塞州剑桥，2023年9月11日–总部位于美国马萨诸塞州剑桥、并以针对神经退行性疾病开发创新精准诊断及治疗药物为职志的临床生物制药公司–新旭生技有限公司（“新旭生技”或“公司”）今日宣布，公司已获得阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）金额约440万美元的战略投资。该资金旨在推进公司的后期诊断候选产品–进入临床三期试验的tau正电子发射断层扫描（PET）示踪剂18F-APN-1607（INN: florzolotau (18F)）（“APN-1607”），以及针对致病性tau蛋白的中枢神经系统（CNS）蛋白降解剂的新兴临床前药物平台。
ADDF的联合创始人兼首席科学官Howard Fillit（MD）表示：“新旭生技正采取一种具有潜力的手段，开发一种新颖tau PET生物标志物和能够顺利通过血脑屏障进入CNS的tau蛋白降解剂，以实现个性化治疗阿尔茨海默病。” 他还表示：“阿尔茨海默病治疗的最终目标是开发支持精准医疗的新工具，而新型诊断和治疗方法的协同开展对于推进新一代阿尔茨海默病治疗方法至关重要。”
与神经微管组成有关的tau蛋白，是最丰富的神经元蛋白之一，具有复杂的生物学和病理生理学特性。错误折叠的tau蛋白堆积物是AD和一些神经退行性疾病（统称为tau蛋白病，包括PSP）的病理学标志。随着近期卫材（Eisai）的抗淀粉样蛋白抗体Lecanemab（LeqembiTM）获FDA核准，以及礼来制药（Eli Lilly）公司开展的另一种抗淀粉样蛋白抗体Donanemab三期临床试验结果向好，使用tau PET显影为患者进行分期和监测在这领域会变得越来越重要。
由于异常形态tau蛋白的聚积，在辅助早期诊断和鉴别神经系统疾病的生物标志物的开发上，明显存在着需求不被满足的情况。除阿尔茨海默病外，迄今尚无FDA批准的生物标志物可用于诊断其他的tau蛋白病。医生、患者及其家属通常得等待数年才得到一个确诊的结果。不同于其他正在开发或已批准的tau示踪剂，新旭生技开发的新一代PET示踪剂APN-1607，可以结合异常形式的tau，具有高度选择性和专一性。从已采集到的超过3000例各种tau蛋白病患者的大量临床影像来看，新旭生技的APN-1607是能够做为一流的PET示踪剂来检测tau蛋白病患者脑中tau蛋白聚积物。ADDF提供的资金将支持新旭生技启动一项关键性的全球三期临床试验，即运用APN-1607作为早期诊断PSP和相关tau蛋白病的新型生物标志物。
除了创新诊断药物，新旭生技亦开发新颖治疗药物。在治疗性抗tau单克隆抗体APNmAb005正在进行临床一期试验、评估其在健康志愿者体内的安全性之外，公司亦正在优化其蛋白质降解剂候选药物，以推进神经退行性疾病的治疗。新旭生技已组建了一个可与tau和α-突触核蛋白聚积物结合使其在脑细胞内降解的专利小分子库。神经科学领域很少有药物开发工作在求索这种有潜力的变革性方法。
在ADDF的资助下，新旭生技计划开发出临床阶段、能够穿透血脑屏障（BBB）进入脑细胞并清除有毒tau聚积的蛋白降解剂。具体来说，资金将支持公司在细胞测定中靶向tau的小分子降解剂库的筛选和先导物优化，及在动物模型中的功效评估。该项目旨在未来12个月内选择主要候选药物，为推进IND研究做准备。
新旭生技的首席医疗官Bradford Navia（M.D.，Ph.D.）表示：“我们非常高兴能得到ADDF的投资和支持。该资金将进一步促使我们实现这些关键项目的里程碑。对于包括对全球超过5000万名阿尔茨海默病的患者来说，我们相信，这两个平台在诊断及治疗神经退行性疾病都将是一流的。而通过结合高度专一性的诊断和治疗方法，改变了癌症诊断和治疗的精准医疗，最终也会在神经系统疾病上实现。”
关于阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）
阿尔茨海默病药物发现基金会于1998年由Leonard A.和Ronald S. Lauder成立，致力于加速发现预防、治疗和治愈阿尔茨海默病的药物。ADDF是唯一专注于资助阿尔茨海默病药物开发的公共慈善机构，采用风险慈善模式支持学术界和生物技术行业的研究。ADDF在该领域的领导力和多方贡献为首个阿尔茨海默病PET示踪剂（Amyvid®）和血液检测产品（PrecivityAD®）进入市场发挥了关键作用，同时还助长了当前强大且多样化的药物管线。在捐赠者的慷慨支持下，ADDF已经为全球19个国家的720多个阿尔茨海默病药物发现项目、生物标志物项目和临床试验资助了超过2.5亿美元。如需了解更多信息，请访问：http://www.alzdiscovery.org/。
关于新旭生技有限公司
新旭生技有限公司成立于2015年，是总部位于美国马萨诸塞州剑桥的全球临床阶段生物制药公司，致力开发新颖治疗及精准诊断药物用以医治脑部神经退行性疾病。如需了解更多信息，请访问官网：https://www.aprinoia.com。
